كلية الصيدلة تنظم حلقة نقاشية حول دواء Casgevy

نظم فرع الادوية و السموم في كلية الصيدلة في جامعة البصرة حلقة نقاشية بعنوان (كاسجيفي: طفرة في العلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا)  تضمنت الحلقة النقاشية محاضرة القتها الدكتورة شيماء نادم بينت فيها ان دواء Casgevy يعد من أحدث العلاجات الجينية المعتمدة عالميا ويُعتبر أول علاج يستخدم تقنية CRISPR-Cas9 لتحرير الجينات في علاج أمراض الدم الوراثية الشديدة حيث يُستخدم لعلاج فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، وهما مرضان ينتجان عن خلل وراثي في تصنيع الهيموغلوبين. وتعتمد آلية العمل على استخراج الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم من المريض، ثم تعديلها وراثيا داخل المختبر لتعطيل الجين المنظم BCL11A، مما يؤدي إلى زيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني (HbF) وبعد الانتهاء من التعديل الجيني يُعطى المريض علاجاً كيميائياً تمهيدياً لتحضير نخاع العظم، ثم تُعاد الخلايا المعدلة إلى جسمه عن طريق التسريب الوريدي ولمرة واحدة فقط. يساهم ارتفاع مستوى HbF في تعويض الخلل الموجود في الهيموغلوبين الطبيعي مما يقلل نوبات الألم لدى مرضى فقر الدم المنجلي ويقلل الحاجة إلى نقل الدم لدى مرضى الثلاسيميا. يمثل Casgevy نقلة نوعية في مجال الطب الجيني ويفتح آفاقًا مستقبلية لتطوير علاجات شافية لأمراض وراثية أخرى، مع ضرورة المتابعة الطبية الدقيقة لاحتمال حدوث آثار جانبية مرتبطة بالعلاج التحضيري